普华永道:2019医疗行业热门趋势之三 - 真实世界证据

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2019年3月26日,普华永道全球医疗研究院(Health Research Institute)近期发布了 2019年医疗行业热门趋势报告。这份年度的报告旨在探讨医疗服务提供者、健康保险公司、制药和生命科学公司、行业跨界的新进入者和雇主等面临的行业内重要话题。普华永道中国的医药医疗团队从报告中择取与中国市场密切相关的五条热点话题,并结合本地应用现状和发展趋势做了进一步阐述。

《2019医疗行业热门趋势之三 - 真实世界证据》作为医疗产业创新最主要的驱动者之一,药企在推动真实世界数据(RWD)发展的过程中起到至关重要的作用。有鉴于RWE发展面临的诸多限制与挑战,药企应理性制定发展战略,迅速完成战略转换。不仅要重视RWE在药品上市前与商业化阶段的应用,还要从战略、组织和人才培养等多维度强化内部能力。

什么是真实世界证据
真实世界数据(Real World Data,RWD)指的是与患者健康状态有关,在随机对照临床试验之外由多种来源采集到的常规医疗信息数据。这些不同来源的医疗信息包括医院电子病历(包括医疗监护设备产生的血压、血糖、血氧和肺呼量等数据)、医保报销数据、基因数据以及患者医疗应用报告的健康数据,如网络报告和医疗应用等。

在RWD 的基础上,美国食品药品监督管理局(FDA)将真实世界证据(Real World Evidence,RWE)定义为“医疗产品通过真实世界数据分析得到的关于使用和潜在收益或风险的临床证据”。通过在真实环境下获取的多种数据来评价某种治疗措施对患者健康的真实影响,以满足上市后与药物安全相关的监管要求。

如今,RWE的应用范围已经远超出了药物警戒的范畴,不仅仅是药品监管机构,包含医保支付方,药企,医生,患者,商保公司等在内的不同利益相关方都开始参与到以RWE为核心的医疗健康生态系统之中。

RWE应用的必要性
在传统的临床设计试验场景之中,作为临床试验设计金标准的随机双盲试验(Randomized controlled trail, RCT)皆发生在严格受控、条件最优的场景下。虽然这样的设计有诸多优势,但在某种程度上,RCT却限制了研发者和监管部门在审评审批阶段对药物在更广泛场景中应用安全性与有效性的理解。相比之下,RWE与真实世界研究评判能够:

1)有效评估上市药品的安全性和真实疗效与审评审批阶段是否一致;
2)解决新药使用环节中的数据盲区;
3)评估药物性价比是否值得列入支付压力日益增高的医保清单;
4)评估患者持续用药过程中的生命质量改善程度;
5)帮助监管部门更好履行告知患者医疗产品真实疗效的义务。

由此可以看出,RWE的应用对于监管部门的科学决策有着深远意义。

此外,RWE的应用已逐渐成为整个医疗健康生态系统关注的趋势与焦点,这主要归功于价值医疗的兴起与技术手段的进步。一方面,由于个性化医疗的发展,基于真实世界的观察性研究,更加便于了解并发症、疾病负担、用药依从性等复杂问题,并借助基金分型等新型诊疗技术,改善抗肿瘤新药研发过程中患者招募的难题。不仅如此,社交媒体的广泛渗透,即电子化信息设备和社交媒体等IT技术和研究方法的快速进步,也为RWE和RWD的研究提供了数据来源与技术开发手段。在这样的大势推动下,包括监管机构、医保部门和企业在内的全医疗健康生态系统需加强对RWE的认识,并加速在该领域的研究与应用,以达到医疗价值的最大化。

建立以RWE为核心的医疗健康生态系统
药品监管机构:中国早在2000年初就已意识到RWD和RWE对于传统新药研发的临床评价体系是有益的补充和促进。2010年,真实世界研究第一次出现在中药的干预试验设计中。近两年,中国积极致力于构建监管和技术层面的体系,为完善中国药物主动警戒系统及构建卫生技术评估框架做出诸多努力。未来,随着上市许可人制度的普及,国家启动大规模上市后再评价,RWD将更多支持国内药品上市后研究。

医保支付方:医保部门主要利用RWE开展卫生技术评估的工作。当前,国家与地方药品价格谈判更多关注价格和需求量等信息,而目前日益发展的卫生技术评估作为重要的制度创新,能够辅助医保部门评定药品及其他卫生技术的临床/经济学价值,以支持医保部门做出基于真实、有效和科学的定价决策。未来随着RWD的收集不断智能化,医保部门将能够从费用和结果角度评估各类医疗技术(包括疫苗、药物、筛查技术、 诊断与治疗技术和治疗方案等),输出实际人群的临床收益和可支付性,为基本药物和医保目录遴选提供建议,为行政资源分配提供科学依据。

商业保险公司:在医保资源有限的情况下,肿瘤、罕见病和神经退行性疾病领域的高值创新药支付需要商保承接,RWE能够为商保公司提供支付方案设计所需要的医疗数据。与此同时,真实世界研究的证据也能够帮助商保公司科学合理地评估医疗行为的必要性及质量,从而为包括总额控制在内的多种支付方式提供决策支持。

患者:RWD的本质即为患者带来以患者为中心的医疗解决方案。随着不同利益相关方对患者在真实世界的表现更加关注,患者通过帮助医生了解临床治疗的结果和副作用等,以获得更符合其实际情况的诊疗方案。

普华永道建议
普华永道中国医药医疗管理咨询主管合伙人徐佳博士表示:近两年,RWE呈现出从学术研究转向监管决策的趋势,中国开始构建监管和技术层面的体系,并开始完善药物主动警戒系统与构建中国卫生技术评估框架。考虑到RWE发展面临的技术、伦理和法规等诸多限制与挑战,药企应该理性制定发展战略,利用RWE支持以价值/结果为导向的战略转换。

作为医疗产业创新最主要的驱动者之一,药企在推动RWD发展的过程中起到至关重要的作用。有鉴于RWE发展面临的诸多限制与挑战,药企应理性制定发展战略,迅速完成战略转换。

一.实施前瞻性战略:重视RWE在药品上市前与商业化阶段的应用
我国尚未建立强制性的上市后研究体系,国内企业大多缺乏对药品全生命周期管理的意识。作为药品全生命周期管理的责任主体,制药企业应具备前瞻性思维,拓展RWE在药品上市前和商业化阶段的应用。

二.发展RWE研究案例:从战略、组织和人才培养等多维度强化内部能力
关注中国市场的制药企业需要以患者为中心开展真实世界研究,向市场和支付方显示药物对患者新增的获益,表明产品具有良好的成本-效果比,搭建药物经济学模型,为新药上市后的定价和医保支付提供依据,如此方能应对来自战略调整和思维转换的挑战。

目前,RWE相关项目多由医学事务部或/和研发部们作为责任主体,医学事务部越来越需要证明药物经济学研究的成本效益以及产品在真实世界中的实际效果、安全性与合理用药等证据。同时,医学事务部也需要从战略、组织和人才培养等多个维度,强化内部RWE运用能力,发展RWE研究案例,提供更高质量的产品证据链:

1. 根据产品线策略建立战略合作计划
2. 规划专业人才招聘与发展战略,转换沟通服务模式
3. 投资RWE技术平台搭建,建立自有/外延真实世界研究能力

新增的RWE会对药企研发管理成本带来影响,考虑到药企发展RWE主要目标在于减少药物研发成本与缩短审批/上市时间,未来,降低真实世界研究的成本将是研发部门必然面对的挑战。在RWE研究项目评估中,有关事务部需要科学评估其相比传统临床试验设计可以节省的经济成本。


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